这是一项研前瞻性单臂的非随机临床试验，旨在评价美国CML患者停药后的分子复发（MRec）和患者报告转归（PROs）。从2014年12月18日到2016年12月12日，纳入来自14个美国学术医疗中心的172名患者，至少随访3年。入组患者为慢性期CML患者，并已通过imatinib、dasatinib、nilotinib或bosutinib等TKI治疗得到良好控制。统计分析时间为2019年8月13日至2020年3月23日。

研究的主要终点是监测分子复发，即中心实验室检测的主要分子学缓解（BCR-ABL1 IS＞0.1%）和PROs的变化。采用标准实时定量聚合酶链反应（RQ-PCR）对BCR-ABL1检测不到的样品进行液滴数字聚合酶链反应（ddPCR）。

172例患者中，女性89例（51.7%），中位年龄为60岁（21-86岁）。171例可进行分子分析的患者中，有112例（65.5%）仍处于达到主要分子学缓解状态，104例（60.8%）获得无治疗缓解（TFR）。在TKI停药时（HR=3.60；95%CI:1.99~6.50；P＜0.001）和停药3个月时（HR=5.86；95%CI：3.07~11.1；P＜0.001）ddPCR或RQ-PCR均检测不到BCR-ABL1与MRec独立相关。

RQ-PCR检测到BCR-ABL1的患者，其分子复发率为50.0%（14/28）；RQ-PCR检测不到BCR-ABL1但ddPCR检测得到BCR-ABL1的患者，其分子复发率为64.3%（36/56）；ddPCR和RQ-PCR均检测不到BCR-ABL1的患者，其分子复发率为10.3%（9/87）（P≤0.001）。

在PROs方面，在12个月时TFR的112名患者中，90名（80.4%）患者的疲劳症状获得有临床意义的改善，39名（34.8%）患者的抑郁症获得有临床意义的改善，98名（87.5%）患者的腹泻获得有临床意义的改善，24名（21.4%）患者的睡眠障碍获得有临床意义的改善，5名（4.5%）患者的疼痛获得有临床意义的改善。重新开始TKI治疗将导致PROs恶化。

该研究表明，CML患者TKI停药是安全的，60.8%的患者仍在TFR中。停止TKIs与改善PROs相关。这些发现将有助于患者和医生对停药做出决策。停药时RQ-PCR或ddPCR检测到BCR-ABL1与MRec的高风险相关；这一发现的临床应用需在其他研究中得到证实。